El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha dado su visto bueno para la autorización de Duvyzat® (givinostat), un nuevo inhibidor de las histonas desacetilasas (HDACs) diseñado para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes ambulantes mayores de seis años. Esta recomendación se basa en los resultados del ensayo clínico EPIDYS de fase 3, que revelaron beneficios terapéuticos significativos tanto a nivel clínico como estadístico.
La aprobación comercial condicional permitirá que Duvyzat® esté disponible en la Unión Europea, mientras que Italfarmaco, la empresa responsable del medicamento, sigue recolectando evidencia clínica adicional para fortalecer los hallazgos. Se espera que la decisión final de la Comisión Europea llegue en julio de 2025, y la compañía ha manifestado su voluntad de colaborar estrechamente con las autoridades para asegurar un acceso ágil y efectivo al tratamiento en toda la región.
Paolo Bettica, director médico del Grupo Italfarmaco, ha expresado su satisfacción ante esta recomendación, que, según él, valida el potencial terapéutico de Duvyzat®. La empresa ha mostrado su agradecimiento a las familias y comunidades que han apoyado este avance crucial en el tratamiento de la DMD.
El profesor Eugenio Mercuri, especialista en neurología pediátrica, ha enfatizado la urgencia de contar con terapias que modifiquen la progresión de la DMD, subrayando que Duvyzat® ofrece una opción innovadora con un perfil de riesgo-beneficio favorable, capaz de retrasar de manera significativa la evolución de la enfermedad.
Los resultados del ensayo EPIDYS, que involucró a un total de 179 niños ambulantes, evidenciaron una diferencia considerable en el tiempo requerido para completar el test de 4 escalones, además de mostrar resultados positivos en otras evaluaciones, como el North Star Ambulatory Assessment. Los efectos adversos observados durante el estudio fueron en su mayoría leves a moderados.
A nivel internacional, Duvyzat® ya cuenta con la aprobación de la FDA en EE.UU. y de la MHRA en el Reino Unido, donde se ha otorgado una autorización completa para pacientes ambulantes y una autorización condicional para aquellos que no pueden caminar. Asimismo, Italfarmaco está llevando a cabo estudios clínicos adicionales para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento en diferentes grupos de edad, garantizando así un acceso amplio para todos los pacientes afectados por la DMD.
