Orchard Therapeutics ha alcanzado un acuerdo significativo con la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos en España, lo que permitirá la inclusión de su terapia genética Libmeldy® en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS). Este avance beneficiará a los niños que padecen leucodistrofia metacromática de inicio temprano, una enfermedad neurometabólica rara y devastadora que afecta el desarrollo neurológico en la infancia.
La leucodistrofia metacromática se caracteriza por un deterioro progresivo que, si no se trata, puede llevar a un estado vegetativo y a la muerte en un plazo de cinco años tras la aparición de los síntomas. Esta enfermedad es causada por un fallo en el gen que codifica la enzima arilsulfatasa A, crucial para la salud neurológica de los niños.
Cristiana Giani, country manager de Italia e Iberia en Orchard Therapeutics, ha expresado su satisfacción por el acuerdo alcanzado, destacando que «Libmeldy abre nuevas y enormes posibilidades para los niños en España con leucodistrofia metacromática de inicio temprano, que anteriormente no tenían opciones de tratamiento más allá de los cuidados de apoyo». Este tratamiento brinda una nueva esperanza, especialmente considerando que los niños afectados generalmente carecen de alternativas terapéuticas efectivas.
El acuerdo se suma a otros firmados en países como el Reino Unido, Irlanda y Alemania, y pone de manifiesto la importancia de un diagnóstico temprano. Se estima que, anualmente, entre dos y tres niños en España podrían ser elegibles para este tratamiento. Orchard Therapeutics también está comprometida con el apoyo al cribado neonatal de la enfermedad para asegurar su detección lo más pronto posible.
Libmeldy® (atidarsagene autotemcel) actúa corrigiendo la causa genética de la leucodistrofia mediante una innovadora técnica que utiliza células madre hematopoyéticas del propio paciente. Tras recibir un tratamiento con quimioterapia que prepara al paciente para la introducción de las células modificadas genéticamente, el objetivo es restaurar la función enzimática y frenar o incluso detener la progresión de la enfermedad con una única intervención.
La inclusión de Libmeldy® en el SNS no solo representa un avance médico, sino que también mejora la calidad de vida de los niños y sus familias, quienes han enfrentado la pesada carga de esta grave condición. Orchard Therapeutics, en colaboración con Kyowa Kirin, sigue desarrollando soluciones terapéuticas para enfermedades raras, marcando un paso importante en la lucha contra las patologías genéticas.
