La Plataforma de Ensayos Clínicos en Parálisis Supranuclear Progresiva (PTP) ha dado un paso significativo en la búsqueda de tratamientos efectivos para esta enfermedad neurodegenerativa rara. Tras una cuidadosa selección, se han escogido dos compuestos prometedores para su ensayo de fase 2, liderado por un equipo de renombrados investigadores, entre los que se encuentran Adam Boxer de la Universidad de California, San Francisco, Irene Litvan de la Universidad de California, San Diego, Julio Rojas de UCSF y Anne-Marie Wills del Hospital General de Massachusetts.
Los compuestos elegidos son AADvac1, desarrollado por Axon Neuroscience, y AZP2006, de Alzprotect. Esta iniciativa tiene como objetivo central acelerar el desarrollo de soluciones para la parálisis supranuclear progresiva, una enfermedad que repercute gravemente en la calidad de vida de quienes la padecen. Se prevé que a lo largo del año se presenten más moléculas que serán incorporadas a este ensayo.
La investigación cuenta con el respaldo del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento (NIA), parte de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos, y se financia a través de una subvención que abarca cinco años. La estructura del ensayo está diseñada para evaluar múltiples terapias simultáneamente, lo que promete hacer el proceso más eficiente en comparación con los ensayos tradicionales.
Adam Boxer, investigador principal del estudio, subrayó la importancia de esta colaboración público-privada, afirmando que representa una oportunidad única para optimizar el desarrollo de tratamientos para la PSP. La combinación de enfoques innovadores como AADvac1 y AZP2006 está destinada a satisfacer las necesidades de pacientes y sus familias, buscando reducir tanto el tiempo como los costos asociados a los ensayos.
AADvac1 es una inmunoterapia activa que tiene como objetivo las proteínas tau patológicas, involucradas en el avance de la PSP y el Alzheimer. Estudios previos han mostrado su potencial para frenar la progresión de estas enfermedades. Por su parte, AZP2006 está diseñado para restaurar la homeostasis lisosomal y disminuir la neuroinflamación, mostrando resultados prometedores en ensayos clínicos anteriores.
Se prevé que más de 50 centros clínicos en Estados Unidos participen en el ensayo, facilitando así el reclutamiento de pacientes y asegurando que las voces de los afectados sean incluidas en todo el proceso. El inicio del reclutamiento está planificado para finales de 2025, concentrándose en el síndrome de Richardson, la forma más común de PSP.
La Plataforma de Ensayos Clínicos en PSP es un esfuerzo colaborativo que une instituciones académicas, la industria farmacéutica y organizaciones de pacientes, marcando un hito en la rápida llegada de tratamientos eficaces para esta enfermedad devastadora. Kristophe Diaz, director ejecutivo y científico de CurePSP, expresó su entusiasmo por los avances que podrían surgir de este enfoque innovador.
Además, la Tau Global Conference 2025 se llevará a cabo para reunir a importantes expertos en la investigación de la proteína tau, promoviendo así un diálogo interdisciplinario que favorecerá el progreso en el estudio de las tauopatías.
