Theriva Biologics ha alcanzado un importante hito en el tratamiento del retinoblastoma tras obtener la designación de medicamento huérfano por parte de la Comisión Europea para su principal candidato clínico, el VCN-01. Este adenovirus oncolítico, que previamente había sido reconocido por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) como un fármaco huérfano y pediátrico poco frecuente, representa una esperanza renovada para combatir este tipo de cáncer ocular que afecta predominantemente a niños pequeños, quienes hasta ahora tenían opciones terapéuticas limitadas.
El Consejero Delegado de la compañía, Steven A. Shallcross, expresó su satisfacción por este reconocimiento, subrayando la urgencia de desarrollar alternativas para tratar el retinoblastoma. A pesar de su rareza, esta enfermedad constituye un notable porcentaje de los cánceres que afectan a niños menores de un año, lo que hace crucial la búsqueda de opciones más efectivas. La designación de medicamento huérfano para el VCN-01 subraya sus prometedoras características, evidenciadas en ensayos clínicos iniciales que han mostrado tanto seguridad como actividad cuando se administra por vía intravítrea en pacientes que presentan formas refractarias del retinoblastoma.
Lo que distingue al VCN-01 es su capacidad para replicarse dentro de las células tumorales, a la vez que degrada la barrera del estroma tumoral. Esto permite un acceso más efectivo a las células cancerígenas y potencia la eficacia de otras terapias, convirtiéndolo en un complemento potencial para la quimioterapia estándar en el tratamiento del retinoblastoma. Este cáncer se asocia con altas tasas de mortalidad en países con menos recursos debido a la carencia de tratamientos efectivos.
La designación europea de medicamento huérfano no solo destaca la posible eficacia del VCN-01, sino que también proporciona a Theriva Biologics diversos beneficios, entre ellos la asistencia administrativa y la exclusividad de mercado durante una década tras su aprobación. La empresa reafirma su compromiso de colaborar estrechamente con las autoridades regulatorias y expertos médicos a nivel global, con la intención de optimizar su estrategia clínica y avanzar en el desarrollo de esta innovadora terapia. El objetivo es lograr dar una respuesta viable y efectiva a este devastador cáncer infantil, llenando así un vacío significativo en las opciones de tratamiento actuales.
