Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una empresa biofarmacéutica, ha lanzado en España su innovador medicamento Evkeeza® (evinacumab), el cual ha sido aprobado por la Comisión Europea (CE). Este fármaco está destinado a reducir el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (C-LDL) en adultos y niños a partir de los 5 años que padecen hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFHo). HFHo es una enfermedad genética rara y grave que afecta a 1 de cada 300.000 personas en el mundo y a unos 100 pacientes en España, y que puede ser potencialmente mortal si no se trata.
José Luis Moreno, vicepresidente y director general de Ultragenyx para España, Italia y Portugal, destacó la importancia del reembolso de Evkeeza por parte del Ministerio de Sanidad, subrayando el valor del tratamiento para mejorar la salud de los pacientes con HFHo. También enfatizó el compromiso de la empresa con las comunidades médicas y los pacientes.
La Dra. Sánchez Hernández, especialista en Endocrinología y Nutrición del Complejo Hospitalario Universitario Insular-Materno Infantil de Gran Canaria, señaló que este reembolso representa un avance significativo en el manejo de la HFHo. Indicó que Evkeeza proporciona una reducción constante y sostenida de los niveles de C-LDL, mejorando el pronóstico cardiovascular de los pacientes.
El Dr. Pedro Mata, presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar, celebró la noticia, afirmando que este tratamiento contribuirá significativamente al control del colesterol en pacientes con HFHo y demostró el compromiso de las autoridades sanitarias con estos pacientes y sus familias.
Evkeeza es el primer anticuerpo monoclonal que inhibe la proteína similar a la angiopoyetina 3 (ANGPTL3), reduciendo los niveles de colesterol en la sangre. Se administra mediante una infusión intravenosa de 60 minutos una vez al mes. El medicamento ya está aprobado y comercializado en varios países, incluyendo EE.UU., Canadá, Japón, Italia, Países Bajos, Luxemburgo y ahora España.
En cuanto a la seguridad del medicamento, los efectos secundarios más comunes incluyen síntomas de resfriado y fatiga en niños de 5 a 11 años. También puede causar reacciones alérgicas graves, por lo que se recomienda informar al médico si se presentan síntomas como hinchazón, dificultades respiratorias, mareos o erupción cutánea.
Ultragenyx, comprometida con el desarrollo de tratamientos seguros y eficaces, sigue enfocada en proporcionar soluciones para enfermedades con alta necesidad médica insatisfecha. La empresa también busca estrategias de manejo rápido y rentable de fármacos para ofrecer tratamientos urgentes a los pacientes. Esta noticia representa una esperanza importante para muchos pacientes y resalta la relevancia de la innovación en el tratamiento de enfermedades genéticas raras.
